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Case 研究發現
來源:
發布時間: 2019 - 09 - 18
2007年,“柏林病人”成為全球唯一被治愈的艾滋病患者,這一事件震驚了整個醫學界,科學家們也從他的身上看到了終結艾滋病的希望。近日,北京出現了一例類似“柏林病人”的案例,不同于當時的基因突變天然擁有,科學家們選擇采用基因編輯的方法獲得CCR5基因突變的造血干細胞,這在世界上尚屬首次。       這項研究是利用基因編輯手段在人體造血干細胞中失活CCR5基因,并將編輯后的干細胞移植到HIV(艾滋病病毒)感染合并急性淋巴細胞白血病患者體內產生效果。而基因編輯的造血干細胞能夠在患者體內存活并從“少數外來者”繁衍為“絕對多數的原住民”,是治愈艾滋病的關鍵。       在CRISPR基因編輯技術方面,研究團隊嘗試了8種導入“剪刀”的轉染方法,采用縮短編輯時間、引入配對的向導RNA策略等,探索提高編輯效率、降低脫靶效率的方法。研究結果給出了答案:基因編輯在持續性、脫靶性、有效性方面可以接受臨床檢驗。       科學證據表明,干細胞進入新環境時很脆弱,如果基因編輯后的干細胞難以在體內存活,患者生命就會有危險,而未編輯的細胞也有可能助長病毒的攻勢。最終,為了最大程度上保證患者利益、臨床安全,研究團隊選擇了最保險的方案,同時輸入編輯的細胞和未經編輯的細胞,確保白血病的治療。       最終的結果令研究團隊欣慰,在一同面臨勁敵HIV時,經過基因編輯的T細胞體現了更強的抗敵能力,在T細胞總數量占比上從2.96%增加到4.39%,相當于提高了1.5倍。停藥4周后,患者體內的HIV量出現了反彈。盡管基因編輯效率是17.8%,但由于與未編輯細胞同時輸注,體內的編輯細胞占比徘徊在5%—8%。      ...
來源:
發布時間: 2019 - 09 - 16
轉移是癌癥患者死亡的主要驅動因素,因此,預防轉移是癌癥研究的關鍵目標。美國科學家日前發現了一種蛋白,可以使乳腺癌細胞在體內移動時存活下來,并形成新的腫瘤。相關研究成果發表于9月4日出版的《Nature》雜志上。來源:《Nature》       該研究旨在測試“E-鈣粘蛋白”在乳腺癌中的亞型,即浸潤性導管癌轉移過程中的作用。研究人員之前認為,癌細胞必須失去E-鈣粘蛋白才能轉移。但這很難解釋為何患者的乳腺腫瘤通常仍會繼續表達E-鈣粘蛋白。       為研究這一問題,研究負責人Ewald和他的同事測試了E-鈣粘蛋白在浸潤性導管癌的3種實驗性模型中的作用,這些模型代表了人類乳腺癌的常見亞型:管腔型乳腺癌、基底細胞樣乳腺癌和三陰性乳腺癌。這些不同的亞型具有不同的基因表達模式和不同的平均患者預后。       實驗首先測試了E-鈣粘蛋白在癌癥入侵期間的作用。在所有3種模型中,E-鈣粘蛋白基因的缺失顯著提高了癌細胞入侵健康組織的能力。例如,在小鼠模型中,產生E-鈣粘蛋白的腫瘤入侵其腫瘤邊緣的6%,而不產生E-鈣粘蛋白的腫瘤則入侵其邊緣的82%。       在實驗室實驗和動物模型中,E-鈣粘蛋白缺失妨礙了3種乳腺癌模型中的所有其他生物學轉移階段。無E-鈣粘蛋白的細胞在遷移時會丟失,并且在脫離原發腫瘤后的每一步中都會發生大量死亡。Ewald稱,極少數成功遷移并存活下來的細胞并沒有在新器官中增殖,并且極少會形成新的腫瘤。       研究表明,大約99%脫離原發腫瘤的細胞會死亡并且從未形成新的腫瘤,乳腺癌細胞需要黏附連接才能存活并最終擴散和導致患者死亡。Ewald表示,未來的研究將著眼于探索...
來源:
發布時間: 2019 - 09 - 12
隨著干細胞技術的日益成熟,間充質干細胞的臨床應用越來越廣泛。近日,《間充質干細胞在疼痛治療領域臨床應用技術規范標準研討會》在北京成功舉行,此次會議旨在利用干細胞技術治療疼痛,為疼痛治療領域提供科學依據。      會議認為,疼痛是世界性醫學難題,間充質干細胞治療標準為疼痛治療臨床轉化的應用技術規范標準提供了科學理論根據,實現了從行業產品質量標準向行業臨床應用技術規范標準的跨越。       近年來,干細胞的研究在迅猛發展,國家也頒布了相關的利好政策不斷促進干細胞行業的發展。干細胞被納入《“十三五”國家戰略性新興產業發展規劃》以及《“健康中國2030”規劃綱要》中。       2016年至2019年,中央財政已經連續4年撥款總計24億元支持“干細胞及轉化研究”重點專項,共支持了110個項目。截至目前,全國已有115家(包括軍隊醫院)研究機構通過了干細胞臨床研究機構的備案,其中北京、廣東、上海已通過備案研究機構的數量仍然處于領先地位,浙江、山東、云南、江蘇和湖北緊隨其后。       干細胞治療人類疾病治療中的地位和價值已經初步顯現,尤其是在眾多未滿足需求的難治性疾病領域。在重大慢性疾病、嚴重創傷修復的再生醫學領域,干細胞治療已經成為彌補傳統治療不可或缺的有效手段。對于一些傳統藥物或治療手段束手無策的重大疾病,如重癥肝病、移植物抗宿主病、骨關節炎、腎移植排斥、系統性紅斑狼瘡等,干細胞治療均顯示出了明確的療效。       作為一項前沿的科技,相信在不久的將來,干細胞可以為人類的醫療健康行業帶來跨時代的變革,最終為人類的健康帶來福音。
來源:
發布時間: 2019 - 09 - 11
嵌合抗原受體(CAR)T細胞是癌癥免疫治療領域一種很有前景的新技術,在治療某些形式的化療耐藥性血癌方面取得了驚人的效果。近期,一項“測試CAR-T細胞的可行性和安全性”的臨床試驗取得了階段性成果,這也使得CAR-T免疫療法在實體癌癥方面有所突破。       該研究是阿德萊德皇家醫院(Royal Adelaide Hospital)癌癥臨床試驗部門主任Michael Brown教授發起的治療晚期黑色素瘤患者——“CARPETS”1期臨床試驗的一部分,從患者自身血液中獲得的轉基因白細胞具有直接攻擊和殺死癌癥的獨特能力,可以用于治療癌癥。該試驗的患者現在擴展到其他晚期實體瘤,包括小細胞肺癌、肉瘤和三陰性乳腺癌。UniSA的Tessa Gargett博士在她的實驗室工作。 圖片來源:南澳大利亞大學       研究員Tessa Gargett博士在試驗中負責制造CAR-T細胞產品,并跟蹤患者對治療的反應。她認為,從本質上來說,CAR-T細胞是超級驅動的免疫細胞,通過招募和加強患者免疫系統攻擊腫瘤的能力起作用。CAR-T免疫療法會顯示出發展癌癥治療的巨大潛力。       癌癥委員會SA一直致力于資助和開展癌癥各方面的研究,癌癥委員會SA首席執行官Lincoln Size說道,該研究是邁向下一次癌癥突破的關鍵因素。       通過這一試驗,研究人員更深入的了解了CAR-T細胞如何與實體腫瘤相互作用,也希望這種形式的免疫療法有朝一日可以治療多種不同的癌癥。       這項試驗是在南澳大利亞大學(University of South Australia)、阿德萊德中央地方衛生網絡(C...
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